Минулого тижня, у четвер, 8тис Грудень, на Європейському саміті охорони здоров’я.
Rare Disease Moonshot – це спільне зобов’язання семи організацій, які прагнуть подолати бар’єри на шляху пошуку нових методів лікування та лікування деяких із найрідкісніших і найважчих захворювань у світі. Це захворювання, які зараз не мають терапевтичних можливостей і які, на жаль, часто вражають наймолодших пацієнтів.
Сім організацій: Critical Path Institute (C-Path), European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE), European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), EuropaBio, EURORDIS-Rare Diseases Europe, European Federation of Pharmaceutical Industries та Асоціації (EFPIA) та Європейська інфраструктура трансляційної медицини (EATRIS).
Коаліція, яка об’єднає свій досвід і таким чином прагне зменшити традиційну фрагментацію в дослідженнях, Rare Disease Moonshot прагне об’єднати «екосистему» експертів у галузі дослідження рідкісних захворювань.
Співпраця спрямована на покращення трансляційних дослідницьких каналів та оптимізацію клінічних випробувань і регуляторних шляхів для надзвичайно невеликих груп пацієнтів, щоб зменшити ризики та оптимізувати розвиток, а також розробити інфраструктуру, яка прискорить шляхи пацієнтів до діагностики та лікування.
У період з 2000 по 2021 рік EMA схвалила понад 200 нових ліків-сиріт, які задовольняють потреби до 6,3 мільйонів пацієнтів із рідкісними захворюваннями. Тим не менш, існують значні незадоволені потреби, які все ще залишаються, і коаліція наголошує на важливості прискорення досліджень понад 7000 виявлених рідкісних захворювань. З них 95% не мають затвердженого лікування чи лікування.
Дійсно, експерти підрахували, що за нинішніх темпів досліджень і розробок може знадобитися більше 100 років, щоб знайти лікування для всіх поточних рідкісних захворювань.
Генеральний секретар EUCOPE Александер Натц сказав: «Рідкісні захворювання представляють новаторську область для терапевтичних інновацій. За допомогою Rare Disease Moonshot наша мета полягає в тому, щоб відкрити наукові шляхи для якомога більшої кількості пацієнтів і захворювань, які недостатньо обслуговуються».
Rare Disease Moonshot також було створено частково як відповідь на заклик Європейської Комісії вирішувати незадоволені медичні потреби, оскільки вважається, що розрив у науці та трансляційних можливостях у рідкісних захворюваннях не може бути усунений однією стороною чи одним сектором. .
Минулого місяця Європейська комісія виділила близько 7 мільйонів євро (7,2 мільйона доларів) на фінансування ONCOVALUE, нового проекту, який має на меті підвищити здатність лікарень у ЄС збирати реальні дані (RWD) для оцінки ефективності нових видів раку. терапії.
Усі зображення отримано з EUCOPE.