Madrigal бачить шлях до схвалення препарату для НАСГ ресметиром –

Шлях до розробки методів лікування неалкогольного стеатогепатиту (НАСГ) усіяний невдалими проектами, але американська біотехнологічна компанія Madrigal Pharma вважає, що тепер у неї достатньо доказів для її препарату ресметіром, щоб підтвердити нормативні документи.

Массачусетська компанія повідомила про результати 3-ї фази дослідження MAESTRO-NASH ресметірому – β-селективного агоніста рецепторів гормонів щитовидної залози (THR) для прийому один раз на добу, які показали, що він зменшує симптоми НАСГ і, здається, усуває пов’язаний з ним фіброз печінки. з хворобою.

НАСГ — це форма неалкогольної жирової хвороби печінки (НАЖХП), яка вражає мільйони людей і яка протягом кількох років вважалася наступною областю великого зростання фармацевтики, хоча поки що спроби вивести терапію на ринок не увінчалися успіхом.

Захворювання значною мірою пов’язане з ожирінням і нездоровим харчуванням і способом життя, і в індустріально розвинутих країнах зростає, що призводить до оцінок, що воно може стати ринковою можливістю вартістю десятки мільярдів доларів у всьому світі.

Раніше цього року компанія Madrigal повідомила про позитивні результати в іншому дослідженні фази 3 ресметирому під назвою MAESTRO-NAFLD-1, включно з деякими пацієнтами з НАСГ, і заявила, що реєстрація основного показання нециротичного НАСГ з фіброзом печінки залежить від позитивного результату в MAESTRO -НАШ.

За даними Conshohocken biotech, нове дослідження, здається, досягло результатів, досягнувши обох своїх основних кінцевих точок з обома тестованими дозами ресметірому (80 мг і 100 мг один раз на день).

Через 52 тижні зникнення НАСГ, яке визначається як зниження на два або більше балів активності НАЖХП (НАЖХП) без погіршення фіброзу печінки, спостерігалося у 26% у групі 80 мг і у 30% у групі 100 мг, з обидва результати значно кращі, ніж 10% показник, який спостерігається при застосуванні плацебо.

Подібним чином, одноступеневе або більше покращення фіброзу печінки спостерігалося у 24% і 26% груп ресметірому відповідно проти 14% пацієнтів, які приймали плацебо. Це вражає, оскільки в попередніх дослідженнях виявилося надзвичайно важко для фармакологічної терапії продемонструвати вплив на фіброз.

Агоніст THR також знижував рівень холестерину ЛПНЩ, що також пов’язано з погіршенням НАСГ, знижуючи біомаркер на 12% і 16% при двох рівнях дозування зі збільшенням на 1% у контрольній групі. Це пов’язано з запропонованим механізмом, оскільки препарат призначений для боротьби з НАСГ шляхом збільшення метаболізму жиру в печінці, зменшення відкладень, які можуть спричинити токсичний вплив на орган.

Головний медичний працівник Madrigal Беккі Тауб сказала, що дані свідчать про те, що ресметіром може «допомогти пацієнтам досягти покращення як основного стеатогепатиту, який є причиною цього захворювання, так і результуючого фіброзу, який пов’язаний з прогресуванням до цирозу та його ускладнень».

За останні кілька днів акції Madrigal зросли більш ніж утричі, в результаті чого ринкова капіталізація компанії перевищила 4 мільярди доларів, що за випадковим збігом, на думку деяких аналітиків, у тому числі Андреа Тан з Goldman Sachs, може бути максимальним рівнем продажів resmetirom.

Серед спостерігачів галузі вже з’явилися припущення, що компанія може стати об’єктом поглинання, можливо, заробивши до 9 мільярдів доларів.

Якщо дані про ефективність і безпеку витримають ретельнішу перевірку та підтримають схвалення, Madrigal досягне успіху там, де багато інших компаній зазнали невдачі в NASH, включаючи Gilead Sciences, Genfit, Albireo, CymaBay, Cirius і NGM Biopharma.

Протягом деякого часу Intercept Pharma вважала, що шанси виграти гонку за виведення на ринок препарату від НАСГ, але її надії розвіялися після того, як FDA відхилило її маркетингову заявку на обетихолеву кислоту (OCA) у 2020 році, і вона була змушена відкликати свою заявку на препарат в Європі.

Надії компанії повернути програму на правильний шлях ще більше розвіялися у вересні, коли OCA провалила дослідження REVERSE за участю пацієнтів з компенсованим цирозом печінки, пов’язаним із НАСГ, хоча вона наполягала на тому, що планує переглянути всі свої дані до кінця цього року. .

Мадригал сказав, що всі пацієнти, зареєстровані в MAESTRO-NASH, а це загалом до 2000, продовжують лікування після початкового 52-тижневого періоду лікування.

За ними спостерігатимуть протягом 54 місяців, щоб отримати дані про клінічні результати, включаючи прогресування до цирозу та печінкову декомпенсацію, а також смертність від усіх причин.

Leave a Comment