FDA відміняє генну терапію Pompe від Astellas –

Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами (FDA) повідомило кілька хороших новин для проблемного відділу генної терапії Astellas, скасувавши клінічну заборону на його кандидата на хворобу Помпе AT845 і розчистивши шлях для відновлення дозування пацієнтів.

Регулятор США призупинив клінічне тестування генної терапії в червні минулого року, невдовзі після того, як було повідомлено про серйозний випадок периферичної сенсорної нейропатії у фазі 1/2 дослідження FORTIS у пізній хворобі Помпе (LOPD).

Це сталося на тлі ряду невдач у програмах генної терапії Astellas, включаючи клінічне призупинення, накладене після випадків токсичності печінки та смертельних випадків під час випробування її кандидата на генну терапію AT132 для рідкісних захворювань Х-зчепленої міотубулярної міопатії (XLMTM), і зупинка трьох кандидатів на м’язову дистрофію Дюшенна (МДД).

Компанія заявила, що «працює над завершенням клінічної та нормативної діяльності, необхідної для відновлення дозування в клінічному дослідженні FORTIS», і з нетерпінням чекає «продовження розробки AT845 як важливого потенційного нового лікування для дорослих, які живуть з LOPD».

AT845 використовує вектор аденоасоційованого вірусу (AAV) для доставки функціональної копії гена GAA, що кодує фермент кислу альфа-глюкозидазу, який не працює належним чином при LOPD.

Є надія, що одноразове внутрішньовенне лікування AT845 може призвести до експресії функціональної форми ферменту в тканинах, уражених захворюванням, включаючи скелетний і серцевий м’язи, і позбавить пацієнтів необхідності регулярно отримувати ін’єкції AT845. рекомбінантну ферментну замісну терапію (ЗЗТ), як-от Lumizyme (алглюкозидаза альфа) компанії Sanofi.

Ознаки того, що Astellas залишаються впевненими в програмі, з’явилися на початку цього місяця, коли фармацевтична група отримала ліцензію на препарат, розроблений Selecta Biosciences, який використовуватиметься в поєднанні з AT845 в угоді на 350 мільйонів доларів.

Препарат Selecta для протеази IgG IdeXork (Xork) використовуватиметься як попереднє лікування, щоб подолати одне з ключових обмежень генної терапії на основі AAV, як-от AT845, а саме наявність у деяких пацієнтів антитіл проти вектора AAV, які заважають лікуванню.

Тим часом Astellas продовжила інвестувати у свій бізнес генної терапії, здійснивши низку інвестицій, включаючи виплату в жовтні минулого року 50 мільйонів доларів за 15% акцій американської біотехнологічної компанії Taysha, забезпечивши опціон на клінічну стадію одногенної терапії для рідкісних випадків. генетичні захворювання синдром Ретта і гігантська аксональна нейропатія (ГАН).

Це відбулося лише через кілька місяців після того, як компанія уклала альянс із Dyno Therapeutics на суму 1,6 мільярда доларів США (з авансом лише 18 мільйонів доларів США), а також після придбання Audentes Therapeutics за 3 мільярди доларів у 2019 році, що стало основою для її просування в генна терапія.

Leave a Comment