CSL закриває схвалення ЄС для генної терапії гемофілії B –

Генна терапія CSL для лікування гемофілії B була рекомендована для схвалення комітетом медицини людини EMA, ухваливши рішення Європейської комісії на початку наступного року.

Позитивний висновок щодо етранакогену дезапарвовек, який минулого місяця було схвалено FDA як Hemgenix, підвищує перспективу першої одноразової терапії в ЄС для лікування розладу згортання крові, яке вражає приблизно 1 з 50 000 населення, за даними European. Мережа гемофілії (EUHANET).

CHMP підтримав використання етранакогену дезапарвовека для пацієнтів з гемофілією B, які все ще отримують епізоди кровотечі, незважаючи на лікування замісною терапією фактором IX (FIX), стандартним лікуванням захворювання.

Комісія заснувала свою оцінку на результатах дослідження HOPE-B, які показали, що пацієнти з гемофілією B, які отримували векторну генну терапію на основі аденоасоційованого вірусу (AAV), показали стабільне та тривале підвищення середнього рівня активності FIX, що призвело до скорочення скоригованої річної частоти кровотеч (ABR) на 64%.

Згідно з нещодавно оновленими даними дослідження, після інфузії етранакогену дезапарвовеку 96% пацієнтів змогли припинити звичайне використання заміни FIX, причому ефект терапії тривав щонайменше на два роки.

У 2020 році компанія CSL заплатила 450 мільйонів доларів США за генну терапію від свого розробника uniQure. Ця угода може закінчитися на суму понад 2 мільярди доларів, враховуючи потенційні етапні платежі.

Обидві компанії також планують продавати etranacogene dezaparvovec під брендом Hemgenix в ЄС, припускаючи, що він отримає схвалення.

CSL запустив терапію в США за ціною в 3,5 мільйона доларів, що робить його найдорожчим ліками у світі, що перевищує 2,9 мільйона доларів, які Інститут клінічного та економічного огляду (ICER) назвав максимальною справедливою ціною в США. попередній звіт.

CSL і uniQure стверджують, що переваги Hemgenix у зменшенні використання замісної терапії FIX і запобіганні іншим витратам, пов’язаним з охороною здоров’я, пов’язаними з гемофілією B, яка не повністю контролюється, виправдовують одноразову вартість.

Ціни в Європі змінюватимуться залежно від результатів переговорів із державами-членами ЄС та їхніми органами з оцінки медичних технологій (HTA) і, ймовірно, будуть нижчими, ніж у США.

Минулого року інший розробник генної терапії – bluebird bio – взагалі пішов з ринку ЄС, заявивши, що цінова політика унеможливила розвиток там життєздатного бізнесу.

Рекомендація CHMP зберігає лідерство Hemgenix у гонці генної терапії гемофілії B над найближчими переслідувачами Pfizer/Roche, чий кандидат на фіданакоген елапарвовек бере участь у дослідженні BENEGENE-2, результати якого отримають у 2023 році.

Leave a Comment