Amicus Therapeutics може залишитися лише за кілька тижнів до отримання схвалення ЄС для своєї нової терапії хвороби Помпе Pombiliti після отримання позитивного висновку щодо препарату від комітету EMA з лікарських засобів для людини.
Наприкінці минулого тижня CHMP заявив, що рекомендує Pombiliti (ципаглюкозидаза альфа або ATB200) як інфузійну терапію для лікування пізнього початку хвороби Помпе у дорослих, яку застосовують у комбінації зі стабілізатором ферменту міглустатом за схемою, відомою як AT-GAA.
Це перше з двох нормативних рішень, необхідних Amicus для виведення нової терапії на ринок ЄС, оскільки, згідно з оцінками компанії, CHMP має винести вердикт щодо міглустату в першому кварталі 2023 року.
Міглустат уже схвалений як Galafold у Європі та США для лікування хвороби Фабрі, яка, як і Помпе, є хворобою накопичення глікогену.
Виконавчий директор Бредлі Кемпбелл сказав, що коли обидва компоненти схеми лікування будуть схвалені, «ми вважаємо, що з’являться значні комерційні можливості для AT-GAA в Європі та в усьому світі».
Ципаглюкозидаза альфа — це рекомбінантна версія ферменту альфа-глюкозидази тривалої дії, дефіцит якого при хворобі Помпе призводить до накопичення глікогену до токсичних рівнів, що пошкоджує м’язові клітини. Тяжкість захворювання коливається за спектром, але переважними проявами є слабкість скелетних м’язів і прогресуючі дихальні труднощі.
Препарат Amicus вводять шляхом внутрішньовенної інфузії кожні два тижні – так само, як і його основного конкурента, Lumizyme (альглюкозидаза альфа) компанії Sanofi – з miglustat, що вводиться перорально перед початком інфузії.
У прямому дослідженні PROPEL пацієнти, які приймали AT-GAA, змогли пройти більшу відстань через рік після переходу на схему лікування з Lumizyme, хоча різниця не досягла статистичної значущості.
Було значне покращення вторинних кінцевих точок, у тому числі вимірювання функції легень (форсована життєва ємність), і з цієї причини Amicus стверджує, що його терапія має комерційний потенціал, незважаючи на те, що вона з’явилася в цій категорії пізніше. Sanofi заробляє понад 1 мільярд доларів на рік від своєї франшизи щодо хвороби Помпе.
Регуляторна перевірка AT-GAA була відкладена в США, оскільки FDA було змушене відкласти перевірку в двох окремих випадках, по-перше, щоб переглянути нові дані, подані на підтримку маркетингової заявки, а по-друге, після того, як обмеження щодо COVID-19 затримали перевірку виробничі потужності для cipaglucosidase alfa в Китаї.