Згідно з нещодавнім прес-релізом, Авадель попросив FDA надати остаточне схвалення досліджуваної пероральної суспензії пролонгованого вивільнення оксибату натрію (Lumryz; Avadel) для лікування катаплексії — надмірної денної сонливості (EDS) — у дорослих з нарколепсією.
На думку дослідників, лікування один раз на день може бути безпечнішим і менш руйнівним, ніж поточне лікування двічі на ніч, яке впливає на сон пацієнтів, які борються з розладом сну.2 У відкритому клінічному дослідженні RESTORE досліджується довгострокова безпека та переносимість пероральної суспензії оксибату натрію пролонгованого вивільнення.1
«Сьогодні важливий день, оскільки ми зробили, на нашу думку, останній крок у процесі перегляду NDA, подавши нашу поправку до [sodium oxybate] NDA шукає остаточного затвердження. Ми з нетерпінням чекаємо співпраці з FDA, щоб залучити [sodium oxybate] усім відповідним пацієнтам якнайшвидше», — сказав Грег Дівіс, виконавчий директор Avadel Pharmaceuticals, у прес-релізі.1
24 лютого 2023 року Апеляційний суд США проголосував 3 проти 0 за запит на схвалення препарату FDA.1 Avadel не зміг продати свій продукт через те, що Jazz Pharmaceuticals мала патент на стратегію оцінки та зменшення ризиків (REMS) на лікування оксибатом натрію для пацієнтів із EDS.2
У 2020 році дослідники вивчали безпеку та ефективність оксибату натрію один раз перед сном у рандомізованому, подвійному сліпому, плацебо-контрольованому дослідженні фази 3 REST-ON. Оксибат натрію досяг поставлених кінцевих точок, продемонструвавши статистично значущі та клінічно значущі результати для пацієнтів з EDS. Це також продемонструвало значущість у загальній оцінці клініцистом функціонування пацієнта та зменшило більше нападів EDS, ніж плацебо.1
У 2018 році FDA надало оксибату натрію статус лікарського засобу-сироти. 18 липня 2022 року оксибат натрію отримав попереднє схвалення FDA. 18 листопада 2022 року окружний суд США округу Делавер зобов’язав Jazz вилучити їхній патент REMS з Помаранчевої книги FDA, що було зроблено 28 лютого 2023 року.1
Приблизно 16 000 пацієнтів складають ринок оксибату для лікування нарколепсії, який наразі оцінюється в 1,8 мільярда доларів США. За останні 3 роки, за припущеннями експертів, від 10 000 до 15 000 пацієнтів припинили лікування через прийом дози посеред ночі. Дані заяв свідчать про те, що до 50% більше пацієнтів почнуть лікування оксибатом натрію оксибатом на ринку. У результаті вони очікують, що ринок може перевищувати 3 мільярди доларів на рік.1
«Ціннісна пропозиція [sodium oxybate]демонструє свою важливу користь для людей, які живуть з нарколепсією, була нашою рушійною мотивацією протягом усього цього процесу, і ми готові принести [sodium oxybate] спільноті нарколепсії після схвалення», – сказав Дівіс у прес-релізі.1
Список літератури
- Авадель. Avadel Pharmaceuticals запитує остаточне схвалення FDA для пероральної суспензії пролонгованого вивільнення LUMRYZ™ (оксибат натрію). Випуск новин. 2 березня 2023 р. Перевірено 2 березня 2023 р. https://investors.avadel.com/news-releases/news-release-details/avadel-pharmaceuticals-requests-final-fda-approval-lumryztm
- Avadel And Jazz: The Oxybate Wars – Duking It Out. 9 грудня 2022 р. У пошуках Альфи. Перевірено 3 березня 2023 р. https://seekingalpha.com/article/4563443-avadel-and-jazz-oxybate-wars-duking-it-out