Takeda повідомила про позитивні результати третьої фази випробування своєї експериментальної терапії TAK-755 для ультрарідкісного захворювання вродженої тромботичної тромбоцитопенічної пурпури (cTTP), створивши нормативні документи для препарату.
cTTP є підтипом тромботичної тромбоцитопенічної пурпури (TTP), рідкісного та небезпечного для життя розладу, при якому тромби утворюються в дрібних кровоносних судинах по всьому тілу, і спричинене дефіцитом ферменту протеази ADAMTS13. За оцінками, у США менше 1000 пацієнтів із цим захворюванням.
TAK-755 — це рекомбінантна версія білка ADAMTS13, призначена для заміни відсутнього ферменту, який в основному дослідженні вводили у вигляді внутрішньовенної інфузії один раз на тиждень або через тиждень.
Такеда сказав, що цей препарат є першим і єдиним рекомбінантним білком ADAMTS13, який розробляється, і може стати вирішальним новим засобом лікування пацієнтів із cTTP, у яких на даний момент немає схваленої терапії спеціально для лікування їх стану.
На даний момент лікування полягає у введенні свіжої плазми з метою опосередкованого відновлення рівня ADAMTS13 в організмі та усунення симптомів cTTP, які включають гемолітичну анемію, низький рівень тромбоцитів (тромбоцитопенія) та неврологічну дисфункцію.
У випробуванні фази 3 TAK-755 знизив частоту випадків тромбоцитопенії на 60% порівняно з лікуванням на основі плазми та переносився набагато краще, при цьому менше 9% пацієнтів, які приймали препарат Takeda, повідомили про побічні ефекти порівняно з майже половиною (48% ) тих, хто отримує стандартну терапію.
«Результати випробувань дуже обнадійливі, і ми з нетерпінням чекаємо продовження співпраці з глобальними регуляторними органами з метою якнайшвидшого надання TAK-755 пацієнтам», — прокоментував Деніел Керран, керівник відділу генетики та гематології рідкісних захворювань. у Такеді.
Хоча cTTP представляє невелику популяцію пацієнтів для TAK-755, Takeda також проводить випробування препарату за іншими показаннями, включаючи дослідження фази 2 для набутої або імуноопосередкованої TTP (iTTP) і фази 1 для серповидно-клітинної анемії (SCD), які якщо позитивний результат може збільшити кількість пацієнтів, які підходять для лікування.
Схвалення в iTTP поставило б TAK-755 у суперечку з Cablivi (каплацизумаб) від Sanofi, який у 2019 році став першим терапевтичним засобом, спеціально призначеним для лікування цієї хвороби в США, і за перші дев’ять місяців 2022 року приніс майже 150 мільйонів доларів продажів.
Takeda успадкувала TAK-755, коли завершила придбання Shire, яка, у свою чергу, заявила про право власності на препарат після злиття з оригінальним розробником Baxalta у 2016 році.