Препарат тоферсен проти БАС зіткнеться з радниками FDA, каже Biogen –

Перш ніж прийняти рішення про схвалення, компанія Biogen повинна представити дорадчий комітет FDA у березні для того, щоб її терапія бічного аміотрофічного склерозу (БАС) була передана.

Оголошення у Федеральному реєстрі свідчить про те, що FDA буде шукати поради щодо того, чи можна схвалити тоферсен для певної форми нейродегенеративного захворювання на основі даних про біомаркери, і надійшло після того, як регулятор вже відклав перегляд препарату.

Зустріч відбудеться 22 березня, на якій будуть розглянуті дані про тоферсен як засіб для лікування БАС, викликаного супероксиддисмутазою 1 (SOD1), зосереджуючись головним чином на дослідженні VALOR, яке дало неоднозначні результати.

У партнерстві з Ionis тоферсен є антисмисловим олігонуклеотидом, який спрямований на мутацію в гені SOD1, відповідальну за цю форму захворювання, на яку припадає невелика частка (близько 2%) усіх випадків. У США близько 31 000 хворих на БАС.

FDA почало перевірку тоферсену в липні в рамках свого прискореного шляху схвалення з пріоритетним переглядом, який відображає постійну відсутність ефективних методів лікування БАС.

Однак те, що VALOR був дещо меншим, ніж хоумран, впливає на програму, особливо враховуючи недавню історію Biogen із раннім схваленням злощасної терапії хвороби Альцгеймера Aduhelm (адуканумаб) за результатами біомаркерів – всупереч порадам власних радників FDA.

VALOR промахнувся у своєму першому дослідженні в 2021 році, але, згідно з Biogen, набір даних з тих пір покращився, показуючи, що препарат може уповільнити прогресування SOD1 ALS до ступеня, яка є «клінічно значущою». Оновлені результати були опубліковані в New England Journal of Medicine у ​​вересні минулого року.

Проте заява базується безпосередньо на впливі тоферсену на білок під назвою легкий ланцюг нейрофіламенту (NfL), і велике питання полягає в тому, чи буде це сприйматися як відповідний сурогатний маркер ефективності в поєднанні з попередніми результатами щодо прогресування захворювання від VALOR. .

Пильну увагу буде приділено тому, що FDA каже з цього приводу, коли його інформаційні документи будуть опубліковані перед засіданням консультативного комітету.

Тим часом Biogen проводить випробування фази 3 (ATLAS) у SOD1-ALS, щоб спробувати підтвердити зв’язок і поглибити дані про тоферсен щодо прогресування захворювання, але це не пов’язано з отриманням остаточних результатів принаймні через пару років.

Це може означати тривале очікування програми, якщо консультативний комітет рекомендує дочекатися додаткових даних. Нова дата перегляду рішення FDA – 25 квітня.

На щастя для компанії, вона нещодавно отримала прискорене схвалення подальшого лікування Aduhelm Leqembi (леканемаб), що дає їй ще один потенційний джерело доходу в найближчій перспективі – якщо проблеми з відшкодуванням вдасться вирішити за допомогою партнера Eisai.

Leave a Comment