Останній день конгресу ASH завжди включає сесію, присвячену останнім дослідженням, і цей рік не став винятком із презентаціями про іптакопан Novartis при пароксизмальній нічній гемоглобінурії, а також Blincyto від Amgen і Brukinsa від BeiGene для лікування лейкемій.
Компанія Novartis повідомила про найкращі результати свого дослідження пероральної терапії APPLY-PNH іптакопан у жовтні як альтернативу ін’єкційним методам лікування ПНГ, а клініцисти ASH мали можливість ознайомитись із повним набором даних у дослідженні, яке Режі Пеффолт де Латур із лікарні Сен-Луї в Парижі назвав «змінним у практиці», який представив результати в ASH.
«Ці результати свідчать про іптакопан […] по суті може дозволити пацієнтам жити нормальним життям, приймаючи лише одну таблетку щоранку та ввечері», – додав він. «Це величезний крок вперед у лікуванні цієї руйнівної хвороби».
Через 24 тижні 82% пацієнтів, які приймали іптакопан, спостерігали підвищення рівня гемоглобіну на 2 г/дл або більше без переливання крові, порівняно з 2% пацієнтів, які отримували ін’єкційні інгібітори комплементу C5 Soliris (екулізумаб) або Ultomiris (равулізумаб), обидва продається AstraZeneca/Alexion.
У групі іптакопану спостерігалося підвищення середнього рівня гемоглобіну на 3,59 г/дл у порівнянні із середнім зниженням на 0,04 г/дл у контрольній групі, а рівні 12 г/дл або більше були досягнуті в 69% і 2%, відповідно. Майже всі пацієнти, які отримували препарат Novartis, не потребували переливання крові протягом дослідження.
Дослідники попереджають, що це ранні результати, і для визначення довгострокової безпеки та ефективності потрібні додаткові спостереження, але ці дані можуть створити проблеми для франшизи C5 AZ і Alexion, яка принесла понад 4 мільярди доларів продажів у перший раз. дев’ять місяців цього року.
Amgen’s Blincyto (blinatumomab) був першим біспецифічним активатором Т-клітин, який був схвалений для продажу ще в 2014 році, але був повільним продуктом для Amgen, продажі якого повільно зросли до 472 мільйонів доларів минулого року за основним показанням для В-клітинної гострої лімфобластної лейкемії. (B-ALL).
Результати клінічного випробування E1910, отримані в ASH, можуть відкрити нову популяцію пацієнтів для Blincyto після того, як було показано, що він покращує загальну виживаність у пацієнтів без вимірюваної залишкової хвороби (MRD) після індукційної хіміотерапії B-ALL. На даний момент Blincyto схвалено для лікування пацієнтів з MRD після індукційного лікування.
Препарат Amgen разом із хіміотерапією зменшив ризик смерті на 58% порівняно з хіміотерапією лише на етапі консолідації лікування, при цьому 83% та 65% пацієнтів, відповідно, залишалися живими після 3,5 років спостереження. Тепер компанія має намір обговорити дані з регуляторами, щоб розширити марку Blincyto.
«Пацієнти з негативним MRD мають кращий прогноз, ніж пацієнти з позитивним MRD, як правило, але вони все одно рецидивують», — прокоментував Марк Літцов з клініки Mayo, який представив дані в ASH. «Ми думаємо, що можемо зробити краще», – додав він. «Виходячи з того, що ми знайшли, я думаю, що це новий стандарт догляду».
Іншим препаратом, який ASH позиціонує як зміну практики, є інгібітор BTK від BeiGene Його брат (занубрутиніб), який перевершив лідера ринку Imbruvica (ібрутиніб) з оборотом 10 мільярдів доларів на рік від Johnson & Johnson/AbbVie у прямому дослідженні ALPINE.
У дослідженні брали участь пацієнти з рецидивуючим або рефрактерним хронічним лімфоцитарним лейкозом (ХЛЛ) і малою лімфоцитарною лімфомою (СЛЛ) і показали, що через два роки 79% пацієнтів, які приймали Brukinsa, і 67% пацієнтів із групи Imbruvica були ще живі без ознак повернення раку. .
Представляючи дані, Дженніфер Браун з Інституту раку Дани-Фарбера та Гарвардського університету також підкреслила покращену переносимість препарату BeiGene – важливий висновок, оскільки Imbruvica «дещо важко переноситься багатьма пацієнтами, а побічні ефекти з боку серця є одним із найбільших». проблеми».
Brukinsa викликала менше побічних ефектів і, зокрема, значно меншу серцеву токсичність, додала вона, вказавши на нижчі показники госпіталізації та менше випадків фібриляції передсердь із препаратом BeiGene.
BeiGene чекає, поки FDA завершить перевірку препарату Brukinsa для ХЛЛ та СЛЛ, а регулятор має винести своє рішення до 20 січня наступного року. Вже дозволено лікування мантійно-клітинної лімфоми (MCL), макроглобулінемії Вальденстрема (WM) і лімфоми маргінальної зони (MZL).