Є нова надія для людей, які живуть із географічною атрофією (ГА), запущеною формою захворювання очей, сухою віковою дегенерацією жовтої плями (сухою ВМД). Вчені сподіваються, що вони наблизилися до нових методів лікування захворювання, яке раніше було важко лікувати.
При сухому ВМД під сітківкою ока утворюються маленькі жовті ураження, які називаються друзами. Якщо вони збільшуються, друзи можуть заблокувати поживні речовини, які потрапляють до сітківки, і спричинити загибель клітин. Ваш зір стає розмитим, і якщо AMD переходить до GA, у вас можуть виникнути проблеми з баченням із центральної частини зору.
Існує дві форми ВМД, волога і суха. Сухий ВМД вражає приблизно 90% усіх людей із ВМД і зазвичай погіршується повільніше. Незважаючи на те, що лікування вологої ВМД швидко розвивалося за останні кілька років, нововведення в сухій формі захворювання відбувалися повільніше.
Майкл Купер, лікар-офтальмолог і директор відділу медичної освіти в Eyes on Eyecare, називає ГА «наразі незворотною хворобою, яка руйнує зір для мільйонів людей».
«Ми хочемо допомогти людям із GA повернути собі певний контроль і розширити їх можливості, виявивши GA раніше, щоб вони могли жити так, як хочуть», — каже він. І хоча втрата зору через ГА є постійною, майбутні методи лікування можуть зупинити або сповільнити погіршення захворювання з часом.
На даний момент єдиними методами лікування, які можуть зменшити прогресування сухого ВМД, є вітаміни та добавки. І як тільки хвороба переходить до ГА, лікування не існує – втрата зору в цих областях є постійною. Проте нещодавно дослідники зробили захоплюючі прориви в пошуку методів лікування ГА, включаючи медикаменти та хірургію.
Яка роль системи комплементу в ГА?
Багато з нових методів лікування ГА спрямовані на контроль частини вашої імунної системи, яка називається системою комплементу. Ці дві системи об’єднуються, щоб захистити вас від речей, які можуть захворіти, наприклад вірусів і бактерій. Ваша система комплементу зміцнює вашу імунну систему, перемикаючи білки, які допомагають підтримувати ваше здоров’я.
Близько 50 крихітних білків у плазмі крові складають систему комплементу. Зазвичай ці білки неактивні, доки їх щось не спрацює, наприклад, коли ви поранені або боретеся з бактеріями. Це запускає захисну ланцюгову реакцію, яка називається каскадом, коли вмикається один білок, а за ним інший і ще один.
Іноді білки у вашій системі комплементу працюють занадто інтенсивно, і ваше тіло запускає їх занадто часто. Коли це відбувається, це підвищує ваші шанси на захворювання, включно з ВМД, що може призвести до ГА.
Які багатообіцяючі методи лікування ГА?
Найбільш перспективні методи лікування ГА спрямовані на систему комплементу. Купер каже, що дослідники не мали чіткого розуміння науки, що стоїть за ГА, але останнім часом система комплементу «стала визначною сферою досліджень географічної атрофії».
Дослідники встановили два типи білків у вашій крові, білки С3 і С5. Зазвичай ці білки позбавляються від мікробів, які викликають у вас захворювання, але вони можуть викликати запалення, а також атакувати здорові клітини.
Дослідники вважають, що C3 і C5 відіграють вирішальну роль у тому, чи отримаєте ви AMD і, зрештою, GA. Вони вивчали методи лікування, які тримають систему комплементу під контролем і сповільнюють ріст уражень ГА. Хоча ранні клінічні випробування не були успішними, останні дослідження показали більший потенціал.
Інгібітори комплементу
Одним із можливих методів лікування є очна ін’єкція, яка називається інгібітором комплементу. Він працює, уповільнюючи C3 та зростання уражень GA у людей із сухою ВМД. Дослідження терапії під назвою пегцетакоплан (Syfovre) показало, що вона може допомогти уповільнити ріст уражень у тих, хто робить щеплення щомісяця, і тих, хто робить ін’єкції раз на два місяці.
На основі результатів трьох досліджень FDA пришвидшило препарат. Прискорений процес пришвидшує розробку та перегляд важливих нових методів лікування, щоб вони могли швидше потрапити до людей. FDA розглядає, чи задовольнить препарат «незадоволену медичну потребу», тобто наразі не існує лікування певного захворювання, наприклад географічної атрофії.
Інший інгібітор комплементу, який називається авацинкаптад пегол (Zimura), уповільнює погіршення ГА, націлюючись на білок С5. Одне дослідження показало, що люди, які приймали препарат у вигляді ін’єкції в очі, уповільнили ГА приблизно на 27% протягом 12 місяців.
Наприкінці 2022 року FDA назвало лікування проривною терапією. Як і швидкий шлях, цей процес також пришвидшує розробку та перегляд певних ліків. Проривна терапія спрямована на лікування серйозного захворювання, і перші дані можуть показати, що препарат має перевагу над доступним лікуванням.
Окрім уколів, дослідники також вивчають інгібітори комплементу у формі таблеток. Ці клінічні випробування не такі далекі, як клінічні випробування лікування, які ви приймаєте як постріл.
Хірургія генної терапії
Одним із можливих недоліків очних ін’єкцій є те, що вони можуть знадобитися раз на місяць або кожні 2 місяці протягом усього життя. Але дослідники шукають інший варіант GA, який знадобиться лише один раз.
Це генна терапія, розроблена для того, щоб допомогти оку виробляти білок під назвою фактор комплементу I (CFI). CFI тримає комплемент під контролем, і посилення його за допомогою одноразового введення під сітківку ока може врівноважити надмірно активну систему комплементу.
Купер каже, що генна терапія є наступною хвилею лікування ГА. «З плином часу ми стаємо більш досконалими з нашою здатністю створювати ці ліки, і я думаю, що ми побачимо більше такого типу доставки».
Дані перших досліджень показали, що більшість людей, які пройшли лікування, показали вищі рівні CFI. Деякі побачили ці результати більш ніж через рік після лікування. Дослідники продовжують вивчати генну терапію ГА в поточних клінічних випробуваннях.
Модифікований вітамін А
Вітамін А необхідний для зору, але може стати токсичним і утворити те, що вчені називають «димерами». Дослідники давно вважали, що димери відіграють певну роль у тому, чи буде у вас суха ВМД. Зараз вони вивчають хімічно модифіковану форму вітаміну А, яка може запобігти та лікувати суху ВМД.
Препарат, капсула під назвою ALK-001, замінює природний вітамін А у вашому організмі версією, яка сповільнює процес утворення димера. Наразі вчені досліджують, наскільки добре препарат уповільнює ГА.