Кришталева куля Curavit – як 2023 рік спричинить значні зміни в клінічних дослідженнях –

Галузь медико-біологічних наук швидше, ніж будь-коли раніше, рухається до інновацій у нових сферах і неймовірно підвищує рівень обслуговування пацієнтів. Наприклад, децентралізовані онкологічні випробування показали реальну прогностичну цінність результатів. Тепер ми можемо вимірювати активність пацієнта, кроки та рух безперервно та в режимі реального часу, що є новим потенційним показником ефективності лікування.1 Крім того, цифрова терапія стала ефективним засобом лікування хронічних захворювань, у тому числі психічних. Швидкі інновації є водночас захоплюючими та руйнівними, тому важливо чітко розробити стратегію щодо того, чого ми можемо очікувати в наступному році.

Прогноз 1: FDA стане більш директивним і співпрацюючим щодо настанов для DCT.

Традиційні конструкції протоколів побудовані на основі багаторічних емпіричних даних і консенсусу серед високо оцінених рецензованих журналів. Для нових децентралізованих підходів цього практично немає. Це призведе до більшої кількості обговорень дизайну перед протоколом між спонсорами та CRO та регуляторними органами, які шукатимуть інформацію щодо нових і потенційно прийнятних підходів, наприклад, для вимірювання цифрових кінцевих точок. Ризик відсутності цих обговорень полягає в тому, щоб провести дорогі випробування, щоб надто пізно виявити, що вони вимірювали неправильну кінцеву точку, неправильним способом або за допомогою інструменту чи технології, які FDA не приймає.

Зараз Curavit проводить децентралізоване випробування цифрового терапевтичного препарату, яке почалося з обговорення з FDA. У цьому випадку показання були добре відомі, десятиліттями лікували традиційними медичними втручаннями, а також були використані численні рецензовані дані. Однак, оскільки сам шлях введення був новим – тобто цифровим, а не у формі таблеток – усі зацікавлені сторони визнали, наскільки важливо було б залучати FDA на ранніх стадіях і часто. Зокрема, вони обговорили, який формат опитування пацієнтів буде найкращим, які бали включити або виключити, а також прийнятні способи збору даних.

Оскільки цей колективний досвід продовжує поширюватися, 2023 рік побачить додаткові вказівки FDA. Цілком імовірно, що FDA розгляне різні елементи, пов’язані з DCT, більш детально, ніж будь-коли. Вони можуть включати найкращі методи вимірювання цифрових кінцевих точок, біомаркерів, телемедицини та ePRO (результати, про які повідомляють пацієнти), а також фактори ризику, які найбільше хвилюють FDA. Наприклад, під час нещодавньої презентації на щорічній зустрічі Товариства забезпечення якості 2022 р. директор Відділу моніторингу біодосліджень Управління з питань регулювання FDA Енн Джонсон підкреслила, що DCT значною мірою залежать від цілісності електронних даних і, отже, підлягають твердо встановленій відповідності 21 CFR, частина 11 .2

Прогноз 2: більше послуг із клінічних випробувань стануть дистанційними, окрім простого моніторингу пацієнтів.

У 2023 році ми спостерігатимемо постійне збільшення діяльності та послуг із дистанційного клінічного випробування, таких як дистанційний моніторинг, навчання персоналу віддалених сайтів, віддалені візити для активації сайтів, дистанційні зустрічі з управління якістю, дистанційні зустрічі з управління безпекою тощо.

Ці безпрецедентні клінічні випробування представляють фундаментальний зрушення, яке все ще відбувається. Був час, коли перевірка вихідних даних (SDV) за допомогою будь-яких інших засобів, окрім частих і надзвичайно дорогих відвідувань CRA на місці, була немислимою. Зараз ми бачимо постійні докази того, що дистанційне проведення SDV може не тільки заощадити час і витрати на дорогу, але й може підвищити якість.

Нещодавно Curavit працював над тестуванням у США на 28 сайтах, де більше половини перевірки вихідних даних проводилося віддалено з безпечним віддаленим доступом до систем eTMF і EDC. Замість того, щоб використовувати узагальнені локальні CRA, спеціалісти терапевтичної області Curavit вирішували це важливе завдання здалеку, віддаючи перевагу конкретному досвіду над фізичною близькістю. Це значно вплинуло на якість і швидкість даних, а також на скорочення подорожей і витрат. Curavit також міг одночасно проводити додаткові заходи контролю якості, які інакше були б окремим процесом.

Прогноз 3: інновації штучного інтелекту розширять сферу застосування для покращення досвіду пацієнтів.

Хоча кнопки «Запитати тут» є звичайними для великих постачальників послуг реєстрації пацієнтів, останні досягнення в обробці природної мови (NLP) – формі штучного інтелекту або ШІ – дозволяють значно більше, більш значуще та ефективніше залучати пацієнтів. Такі технології, як BERT3 і GPT-3 катапультують можливості NLP за межі базової обробки в сферу мовного інтелекту. Потенційні додатки перевершать поточні перевірочні чат-боти, які автоматизують робочий процес із поширеними запитаннями та здатні відповідати лише на найпростіші запитання пацієнтів.

Очікуйте, що у 2023 році інновації штучного інтелекту покращать гнучкість реєстрації та, що найважливіше, покращать досвід пацієнтів у клінічних випробуваннях. Наприклад, НЛП відповідатиме на занепокоєння або запити пацієнтів більш гуманними відповідями та попереджатиме клініцистів швидше й автоматично. Це, у свою чергу, підвищить інтерес пацієнтів, довіру, залученість, реєстрацію та збереження клінічних випробувань. Окрім переваг для пацієнтів, штучний інтелект забезпечить ефективні показники та аналіз у реальному часі, а також майже миттєвий цикл зворотного зв’язку щодо впливу досліджуваного препарату на повсякденне життя пацієнтів.

Прогноз 4: цифрові терапевтичні компанії зосередяться на важкій останній милі до комерціалізації.

Історично компанії цифрової терапії (DTx) спрямовували близько 95% своїх зусиль на отримання схвалення FDA і 5% на стратегію доступу до ринку. У 2023 році це зміниться на розподіл 60%/40%, при цьому компанії DTx раніше зосередяться на процесі комерціалізації, одночасно працюючи над отриманням схвалення FDA.

Ця «остання миля» є абсолютно невідомою територією для компаній DTx. Вони стикаються з новими перешкодами, виводячи свої терапевтичні засоби на ринок – наприклад, недостатня обізнаність лікарів про DTx і їхня нездатність легко призначати їх. Є ще багато невідомих щодо включення продуктів DTx до формулярів і того, як їх призначати пацієнтам – лікарі не можуть просто виписати рецепт і відправити пацієнтів до місцевої аптеки, коли призначають рецепти за допомогою програми.

І, якщо традиційні фармацевтичні компанії можуть витратити до 300 мільйонів доларів на запуск продукту, більшість стартапів DTx не мають бюджету, щоб витратити його на стратегії комерціалізації, такі як створення польової команди, оснащення маркетингових команд допоміжною аналітичною технологією та ініціювання підтримки пацієнтів. програми, які допомагають пацієнтам навчитися використовувати ці програмні терапевтичні засоби.

Після 2023 року – суверенний ідентифікатор пацієнта

Концепція того, що пацієнти володіють власними даними, існує з моменту появи електронних медичних записів. Однак у 2023 році нові технології, такі як блокчейн і смарт-контракти, наблизять концепцію суверенного ідентифікатора пацієнта до реальності. Це дасть пацієнту можливість володіти власною ідентичністю та пов’язаними даними на своїх власних пристроях, на відміну від того, що їхня особистість створюється та зберігається окремо кожним постачальником послуг: стан схильності до помилок, надлишкової неефективності. Галузь наук про життя співпрацюватиме та ділитиметься отриманими уроками з іншими вертикалями, які зараз досліджують ту саму концепцію, таку як «Самосуверенна ідентичність» (SSI).4

Ця проблема не буде вирішена в 2023 році, але прогрес буде.

Список літератури
1. Грешам Г, Гендіфар А.Е., Шпігель Б., Німан Е., Тулі Р., Рімель Б.Дж., Фіглін Р.А., Мейнерт К.Л., Піантадосі С., Шінде А.М. Носимі монітори активності для оцінки стану працездатності та прогнозування клінічних результатів у хворих на пізні стадії раку. NPJ Digit Med. 2018 5 липня; 1:27. doi: 10.1038/s41746-018-0032-6. PMID: 31304309; PMCID: PMC6550281.
2. Чепмен, Дж. Погляд FDA на децентралізовані клінічні випробування: Частина 1. 28 липня 2022 р.
3. Девлін, Дж, Чанг, М. В. Відкритий код BERT: Сучасна попередня підготовка для обробки природної мови. 2 листопада 2018 року.
4. Преукшат, А., Рід, Д. Самосуверенна ідентифікація – децентралізована цифрова ідентифікація та облікові дані, які можна перевірити. Меннінг. 2021 рік.

Про автора

Доктор Пем Даймонд є співзасновником і головним медичним працівником Curavit, віртуальної контрактної дослідницької організації (VCRO), яка розробляє та проводить децентралізовані клінічні випробування. Вона є сертифікованим бостонським отоларингологом/хірургом голови та шиї, яка понад 30 років працювала в Гарвардській медичній школі (HMS) і лікарні очей і вух Массачусетса (MEEI). У Curavit доктор Даймонд забезпечує медичну та наукову експертизу та нагляд за розробкою та проведенням децентралізованих клінічних випробувань Curavit. Вона отримала медичний ступінь у Школі медицини Рочестерського університету та закінчила ординатуру з отоларингології/хірургії голови та шиї в Гарвардській медичній школі/MEEI.

Leave a Comment