Одна компанія проводить програму для технології, яка, на її думку, є потенційним ліком від діабету 1 типу.
Діабет є поширеною проблемою сучасного світу. За даними ВООЗ, у 2017 році на цукровий діабет 1 типу було 9 мільйонів людей, більшість з яких проживали в країнах з високим рівнем доходу.[1] Крім того, ВООЗ заявляє, що «[t]кількість людей з діабетом зросла з 108 мільйонів у 1980 році до 422 мільйонів у 2014 році».1
В інтерв’ю д-р Ентоні Джапур, генеральний директор і президент iTolerance, компанії з регенеративної медицини на ранній стадії, ділиться своїм розумінням щодо лікування цукрового діабету 1 типу та потенційного лікування. Джапур також є лікарем, професором, дослідником і науковцем і привносить орієнтований на пацієнта погляд.
Pharm Exec: Які методи лікування діабету 1 типу доступні на сьогоднішній день, включаючи терапію, необхідну для лікування «хвильових ефектів» діабету 1 типу (наприклад, трансплантація органів)? Де, на вашу думку, є можливості для вдосконалення?
Японія: Люди з діабетом 1 типу тепер лікуються інсуліном. Їм також необхідно особливо піклуватися про себе, тому що діабет вражає людей щодня, а помилки в лікуванні через вживання неправильної їжі можуть спровокувати серйозні медичні проблеми. Пацієнтам також важливо регулярно займатися спортом і ретельно стежити за своїм харчуванням. Для деяких людей варіантом може бути трансплантація підшлункової залози або трансплантація острівцевих клітин.
Але очевидно, що можливості лікування для пацієнтів з діабетом 1 типу обмежені. Пацієнти з діабетом 2 типу мають набагато більше можливостей. Ми в захваті від внеску, який ми можемо зробити для пацієнтів типу 1, тому що це наша мета, і ми знаємо, що тут справжня незадоволена медична потреба.
Pharm Exec: Як лікар, у чому ви бачите головні труднощі під час роботи з пацієнтами з діабетом 1 типу?
Японія: Я дуже усвідомлюю проблеми, з якими стикаються пацієнти з діабетом 1 типу. T1D – це хвороба, яка працює 24/7. Пацієнт ніколи не отримує перерви. Хвороба може завдати шкоди пацієнтам; не тільки фізично, а й розумово. Як і у випадку будь-якої хвороби, що триває протягом усього життя, яка потребує постійної уваги, завжди існує ймовірність того, що пацієнт може впасти в депресію, може мати хронічну втому, іноді може відчувати себе емоційно виснаженим і може відчувати себе ізольованим. Таким чином, людям з діабетом 1 типу важливо не тільки переконатися, що вони контролюють свої фізичні симптоми за допомогою інсуліну, дієти та фізичних вправ, але також усвідомлювати вплив, який діабет 1 типу може мати на їх психічне здоров’я. Те саме стосується членів родини та друзів.
Як лікар-інфекціоніст я бачив багато пацієнтів, які також мають цукровий діабет 1 типу, і знав, що повинен враховувати це під час діагностики та лікування. Знову ж таки, не лише їхні фізичні потреби, а й психічне здоров’я.
Pharm Exec: У вас є технологія iTOL-101, яка, на вашу думку, може вилікувати діабет 1 типу. Як це можливо? Як би виглядало успішне лікування?
Японія: Наш провідний продукт-кандидат — iTOL-101, комбінація алогенної острівцевої клітинної терапії та iTOL-100. Ми все ще перебуваємо на ранніх стадіях розробки та доклінічних стадіях. Наші доклінічні випробування, спочатку на мишах, а потім підтверджені в дослідженні на приматах (мавпах), опубліковані в Досягнення науки у травні 2022 року були надзвичайно обнадійливими.
Ми розглядаємо цей продукт як потенційний засіб лікування діабету 1 типу з використанням острівцевих клітин підшлункової залози, імплантованих спільно з iTOL-100. Ключовою особливістю нашого імуномодулюючого продукту iTOL-100 є усунення потреби в довічній хронічній імуносупресії шляхом створення осередку місцевої імунної толерантності, тобто дозволу чужорідним трансплантованим клітинам виживати без руйнування імунною системою організму. Ми сподіваємося побачити контроль рівня глюкози в крові та відновлення секреції інсуліну без хронічного пригнічення імунітету.
Наш другий провідний кандидат, iTOL-102, використовує значні досягнення в стовбурових клітинах для отримання панкреатичних острівців, що забезпечує невичерпний запас клітин, що виробляють інсулін, для використання при діабеті 1 типу. Тут стовбурові клітини, що виробляють інсулін, поєднуються з iTOL-100 для лікування діабету 1 типу без тривалої хронічної імуносупресії.
Ми з оптимізмом вважаємо, що ми на правильному шляху. Ми розпочали наш діалог з FDA про те, як ми збираємося розробляти ці продукти, і нас надихає їхній ентузіазм щодо просування абсолютно нових методів лікування діабету 1 типу.
Pharm Exec: Що надихнуло вас на це лікування?
Японія: Я знав багатьох людей з діабетом 1 типу; і, як я вже згадував, як лікар, деякі мої пацієнти з інфекційними захворюваннями також мали діабет 1 типу. За нашими оцінками, понад півтора мільйона людей у США живуть з діабетом 1 типу, а неконтрольований діабет може досягати 100 000.
Я приєднався до iTolerance, тому що вважаю, що наша технологія має великі перспективи для людей з діабетом 1 типу та іншими захворюваннями.
На попередніх посадах у фармацевтичній галузі я успішно розробляв і виводив на ринок інші інноваційні препарати. Я буду використовувати отриманий досвід і знання. Зараз я відданий розвитку того, що я вважаю технологією, яка може змінити медичне обслуговування та якість життя мільйонів людей. Я відчуваю, що ми відкриваємо нові шляхи.
Я присвятив свою професійну кар’єру індивідуальному лікуванню пацієнтів і просуванню нових методів лікування, які можуть допомогти покращити медичну допомогу. Технологія iTolerance дозволить мені досягти саме цього.
Pharm Exec: Як далекий iTOL-101 від комерційної стадії? З якими проблемами комерціалізації (або проблемами загалом) ви зіткнетеся для iTOL-100, ви передбачаєте?
Японія: Розробка будь-якої нової медичної технології ніколи не є прямолінійною. Зараз ми на ранніх стадіях розвитку. Пройти доклінічний етап і провести клінічні дослідження займе кілька років. Процес розробки має бути суворим, оскільки ми маємо справу зі здоров’ям і життям. Тому я не хочу називати точний розклад. Я можу вам сказати, що робота, яку ми виконуємо, дає мені та команді iTolerance впевненість у тому, що ми на правильному шляху. iTOL-100 — це платформа для всіх наших продуктів. iTOL-101, що використовує трупні острівці, призначений не як комерційний продукт, а як доказ концепції, вперше лише в дослідженні людини.
iTOL-102, у якому використовуються стовбурові клітини, що виробляють інсулін, є нашим комерційним продуктом, що забезпечує невичерпну кількість острівців для трансплантації.
Pharm Exec: Які проблеми ви бачите для лікарів, щоб вивчити і призначати iTOL-102, а для пацієнтів, щоб використовувати це лікування?
Японія: Щоразу, коли в медичному середовищі впроваджується інновація, ми знаємо, що повинні навчати практикуючих лікарів і пацієнтів. Коли прийде час провести цю просвітницьку роботу, ми будемо готові. Тим часом ми інформуватимемо медичну та наукову спільноту, яка займається діабетом, про наш прогрес. Ми маємо намір бути максимально прозорими, щоб, коли ми отримаємо дозвіл на ринок, медичні спільноти та пацієнти знали, чого ми досягли, і мали довіру до наших продуктів.
Pharm Exec: Чи має ця платформа потенційну користь для інших захворювань?
Японія: У нас є ще одна програма iTOL-201 для захворювань печінки. Ви можете отримати трансплантацію печінки, але ви повинні приймати імуносупресивну терапію протягом усього життя.
Ми співпрацюємо з іншою компанією, LyGenesis, яка працює над використанням лімфатичних вузлів як біореактора. Вони вирощують нову печінку всередині лімфатичних вузлів. Вони можуть зробити це через трубку, вставлену в рот, шлунок і, зрештою, в лімфатичні вузли, куди вони вводять клітини печінки.
Вони знаходяться в клініці з технологією вирощування ектопічної печінки. Однак це вимагає пригнічення імунітету; значить, вони прийшли до нас. У нас є угода про попереднє дослідження щодо поєднання двох технологій і вирощування печінки, але без необхідності довічного пригнічення імунітету.
Pharm Exec: Як ваш досвід підготував вас до нинішньої ролі генерального директора та президента iTolerance?
Японія: За освітою я лікар. Я навчався в Північно-західній медичній школі та навчався в лікарнях Гарварду. І так, професія лікаря, прийом пацієнтів і робота над розробкою ліків протягом багатьох років підготували мене до моєї нинішньої ролі.
Я працюю у фармацевтичній галузі з 1990-х років. Я приєднався до команди керівників групи розробки противірусних препаратів Abbott Laboratories, де я керував командою розробки Фаз 1-3 для KALETRA, блокбастера для лікування ВІЛ-інфекції, який отримав прискорене схвалення FDA у рекордно короткий термін, а також інших комбінацій препаратів для ВІЛ. КАЛЕТРА була одним із перших комбінованих препаратів для лікування ВІЛ на ринку, і вона стала ліками, які врятували життя багатьом людям. Це був чудовий досвід; ми отримали його через FDA за три з половиною роки.
Я відданий розвитку технології, розробленої iTolerance, тому що на її основі може бути дуже багато чудових методів лікування, які дозволять вилікувати хвороби. Наша команда дуже захоплена тим, що чекає попереду.
Pharm Exec: Ця нова технологія нещодавно була представлена в рецензованому журналі Досягнення науки. Чи могли б ви розповісти нам про ці знахідки?
Японія: Так, були представлені роботи доктора Андреса Гарсіа, доктора Хавала Ширвана та доктора Джима Маркманна, хірурга-трансплантолога з Harvard Mass General. Доктор Гарсія з Georgia Tech є всесвітньо відомим експертом у галузі біоматеріалів. Він деякий час займався розробкою лікування мікрогелем і є поважним дослідником. Крім того, доктор Ширван, який раніше працював в Університеті Луїсвілля, а тепер в Університеті Міссурі, імунолог, працює з білком FasL протягом 25 років.
За допомогою гранту від Фонду дослідження неповнолітнього діабету доктор Гарсія та доктор Ширван почали співпрацю. Їхні результати були настільки вагомими, що вони звернулися за допомогою до доктора Маркманна, і вони троє вирішили, що наступним логічним кроком буде перевірити технологію на мавпах.
Pharm Exec: Де ви сподіваєтесь побачити лікування діабету 1 типу протягом наступних п’яти років?
Японія: Лікування діабету 1 типу є важливою сферою медичних досліджень. Нещодавно FDA схвалило новий продукт для відстрочки розвитку діабету 1 типу 3 у дорослих і дітей із діабетом 1 типу 2. Препарат уповільнює атаку організму на власні клітини, що виробляють інсулін, і, таким чином, дає людям більше часу до прогресування хвороби.
Ми очікуємо подальшого прогресу в лікуванні діабету 1 типу в найближчі кілька років, включаючи те, що ми прагнемо досягти. Прогрес медицини, який ми спостерігаємо сьогодні, справді вражаючий.
довідка
- ВООЗ, «Діабет», https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/diabetes (переглянуто 39 листопада 2022 р.).