Згідно з даними компанії, програму Novartis, що надає безкоштовний доступ до її генної терапії спінальної м’язової атрофії (SMA) Zolgensma, розгортають у дюжині країн світу.
Вперше запроваджена в 2020 році глобальна програма керованого доступу (gMAP) безкоштовно надала Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) майже 300 дітям із генетичним розладом у 36 країнах, де терапія ще не отримала схвалення або в яких не існує офіційного шляху доступу. .
SMA є генетичним розладом, який може спричинити швидку та незворотну втрату рухових нейронів, впливаючи на функції м’язів, включаючи дихання, ковтання та основні рухи.
Однак сьогодні це закінчується, оскільки Novartis відвіює країни, де буде доступний шлях gMAP. Представник pharmaphorum повідомив, що відтепер програма охоплюватиме лише 12 країн, а саме: Колумбію, Індію, Індонезію, Малайзію, Мексику, Нову Зеландію, Філіппіни, Сербію, Сінгапур, Таїланд, Уругвай і В’єтнам.
За даними Novartis, з 2020 року глобальний ландшафт лікування SMA прогресував, і наразі схвалено три види лікування.
Разом із Zolgensma, який дебютував у 2019 році, Biogen має схвалення на ринок своєї антисенсової терапії Spinraza (nusinersen) з 2016 року, тоді як Roche отримала зелене світло для пероральної терапії Evrysdi (risdiplam) у 2020 році.
Тим часом Zolgensma наразі схвалена в 45 країнах, понад 2500 пацієнтів проходять лікування у всьому світі в рамках клінічних випробувань, програм керованого доступу та в комерційних умовах.
«Враховуючи ці досягнення, ми переосмислюємо географічні масштаби [gMAP] у країни, де наразі можливо зробити Zolgensma доступним як майбутнє довгострокове стійке рішення», – йдеться у заяві Novartis про зміни, додаючи, що вони «з часом принесуть користь більшій кількості пацієнтів».
Zolgensma є одним із найдорожчих доступних методів лікування з ціною близько 2,1 мільйона доларів у США та трохи менше 2 мільйонів євро в Європі, що, за словами компанії, виправдано його вражаючими перевагами, коли його застосовують пацієнтам як одноразову терапію. з SMA.
Компанія Novartis наполегливо працює над заохоченням скринінгу новонароджених на мутацію гена SMN1, що викликає СМА, щоб дозволити проводити лікування якомога раніше, коли вони мають найбільший шанс нормалізувати свій розвиток.
«Ми усвідомлюємо, що це рішення розчарує сім’ї пацієнтів у країнах, які більше не відповідають вимогам», — заявили в Novartis, які пообіцяли «дотримуватися своїх зобов’язань» перед уже зареєстрованими пацієнтами, які продовжуватимуть участь у програмі до тих пір, поки вони залишатимуться відповідними з медичної точки зору.
Призупинити доступ до Великобританії
Тим часом доступ до Zolgensma у Великобританії було призупинено для дітей старше 12 повних місяців, оскільки була «невелика кількість» випадків побічних ефектів, пов’язаних з печінкою, серед дітей, які «старші та важать більше 13,5 кг».
Національна служба охорони здоров’я Англії повідомила, що тимчасову зміну у прийнятності, яка пов’язана з вказівками NICE, було впроваджено, оскільки в NHS доступні два інші препарати, що модифікують захворювання, для лікування СМА.